La Piastrinopenia Immune (ITP) è una patologia autoimmune acquisita caratterizzata da trombocitopenia isolata conseguente ad una aumentata distruzione periferica delle piastrine e inadeguata produzione midollare. Le recenti acquisizioni scientifiche hanno chiarito il ruolo centrale della risposta immunitaria adattativa e innata, con il coinvolgimento di autoanticorpi anti-piastrine, cellule B autoreattive, linfociti T citotossici e alterazioni del microambiente midollare. La migliore comprensione di questi meccanismi ha permesso di superare una visione puramente “anticorpo-mediata” della malattia, delineando un modello patogenetico più complesso e dinamico.
Le terapie consolidate, quali corticosteroidi e immunoglobuline endovena, rappresentano ancora oggi il trattamento di prima linea nelle fasi iniziali, con l’obiettivo di ridurre rapidamente il rischio emorragico. Tuttavia, una quota significativa di pazienti sviluppa forme persistenti o croniche, rendendo necessario il ricorso a strategie di seconda linea. In questo ambito, gli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA) hanno modificato significativamente la gestione clinica, agendo sulla produzione piastrinica e migliorando il controllo a lungo termine in molti pazienti. Anche il ruolo dell’immunoterapia anti-CD20 e della splenectomia è stato progressivamente ridefinito secondo criteri di maggiore appropriatezza e personalizzazione.
Negli ultimi anni, l’approfondimento dei pathway intracellulari coinvolti nella fagocitosi mediata da Fcγ-recettori ha portato allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche mirate, tra cui l’inibizione della tirosin-chinasi della milza (SYK). L’introduzione di inibitori orali di SYK, come fostamatinib, ha ampliato l’armamentario terapeutico nelle forme croniche refrattarie, aprendo la strada a un approccio sempre più mirato ai meccanismi patogenetici predominanti nel singolo paziente. Parallelamente, il panorama terapeutico è in continua evoluzione, con lo sviluppo di nuove molecole immunomodulanti e farmaci diretti contro specifici pathway della risposta autoimmune. Tale scenario rende sempre più necessario un approccio terapeutico personalizzato, fondato sulla stratificazione del rischio, sull’analisi dei meccanismi patogenetici prevalenti e sulla valutazione dell’impatto clinico e qualitativo della malattia.
In questo contesto, la centralità del paziente diventa elemento imprescindibile. La gestione della ITP non può essere guidata esclusivamente dal valore numerico della conta piastrinica, ma deve integrare rischio emorragico, qualità di vita, burden terapeutico, comorbidità e preferenze individuali. La condivisione delle decisioni terapeutiche e l’appropriatezza prescrittiva rappresentano pilastri fondamentali di una medicina di precisione, in linea con le raccomandazioni delle principali società scientifiche.
L’evento si propone pertanto di integrare le più recenti acquisizioni patogenetiche con le evidenze cliniche disponibili, fornendo ai professionisti sanitari strumenti aggiornati per una gestione multidisciplinare, appropriata e realmente centrata sul paziente affetto da ITP.